目的 评估使用伊立替康(CPT-11)的小细胞肺癌(SCLC)患者中尿苷二磷酸葡萄糖醛酸转移酶1A1 (UGT1A1)的多态性与临床结局的关联性。方法 观察77例初治SCLimmune microenvironmentC患者接受CPT11-铂双药治DS-3201采购疗，评估指标的血液毒性、胃肠道毒性、缓解率和总生存期。使用非扩增荧光原位杂交法检测UGT1A1*28和UGT1A1*6的基因型，分类为纯合野生型、杂合突变体或纯合突变体。结果 在77名患者中，UGT1A1*6位点多态性的频率为67名(87.0%)纯合野生型，7名(9.1%)杂合突变型，3名(3.9%)纯合突变体；对于UGT1A1*28,32例(41.6%)纯合野生型，33例(42.9%)杂合突变型，NSC 127716生产商12例(15.5%)纯合突变体。UGT1A1*6存在突变会使严重(≥3级)腹泻和粘膜炎出现的更频繁。在多变量逻辑回归分析中，UGT1A1*6的突变状态是与粘膜炎和严重腹泻相关的唯一变量。UGT1A1*28发生突变的患者OS更好，在多变量Cox比例风险分析中，UGT1A1*28的发生突变与更好的OS独立相关，而无影像学改善、中度/重度吸烟和年龄增加与较差的OS相关。结论 在使用CPT-11治疗的SCLC患者中，UGT1A1*6和UGT1A1*28的基因多态性分别与胃肠道毒性增加和OS改善相关。